血液肿瘤动物实验研究用户指南
面向新药研发的细胞系、接种方式、检测指标与阳性药一体化选择指南
目录
第一章 多发性骨髓瘤
1.1 5TGM1 细胞系同系骨髓瘤模型
1.2 5T33 细胞系同系骨髓瘤模型
1.3 MM.1S 细胞系异种移植模型
1.4 RPMI-8226 细胞系异种移植模型
1.5 多发性骨髓瘤模型选择决策树
第二章 套细胞淋巴瘤
2.1 JeKo-1 细胞系异种移植模型
2.2 MINO 细胞系异种移植模型
2.3 套细胞淋巴瘤模型选择决策树
第三章 弥漫大B细胞淋巴瘤
3.1 OCI-LY3 细胞系异种移植模型
3.2 SU-DHL-6 细胞系异种移植模型
3.3 弥漫大B细胞淋巴瘤模型选择决策树
第四章 急性髓系白血病
4.1 MV4-11 细胞系异种移植模型
4.2 HL-60 细胞系异种移植模型
4.3 OCI-AML3 细胞系异种移植模型
4.4 急性髓系白血病模型选择决策树
第五章 慢性髓系白血病
5.1 BCR-ABL 骨髓转导/移植 CML 模型
5.2 慢性髓系白血病模型选择决策树
第六章 皮肤T细胞淋巴瘤
6.1 MyLa 2059 细胞系异种移植模型
6.2 HH 细胞系异种移植模型
6.3 皮肤T细胞淋巴瘤模型选择决策树
第七章 霍奇金淋巴瘤
7.1 L-428 细胞系异种移植模型
7.2 KM-H2 细胞系异种移植模型
7.3 霍奇金淋巴瘤模型选择决策树
第八章 骨髓纤维化
8.1 MPLW515L 骨髓纤维化模型
8.2 JAK2V617F 骨髓纤维化模型
8.3 骨髓纤维化模型选择决策树
前言
血液肿瘤动物模型的设计，不能沿用实体瘤“先形成局部可测量瘤体，再用体积评价药效”的单一逻辑。血液系统恶性肿瘤的核心病灶往往位于骨髓、外周血、脾、肝、淋巴结、皮肤及其他造血或淋巴组织。同一种细胞系在不同宿主品系、不同接种方式和不同观察终点下，能够形成完全不同的疾病表型与转化价值。
因此，一份真正有研发价值的用户指南，不应只回答“有哪些模型”，而应回答“面对什么药、什么研发阶段、什么临床问题，应该优先选哪一个细胞系、哪一种接种方式、看哪些指标、配什么阳性药”。
第一章 多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤模型的核心不在于“是否成瘤”，而在于模型能否反映骨髓浸润、骨病、M 蛋白或轻链变化、骨髓微环境依赖和系统性疾病负荷。5T 系列更适合免疫完整和骨病相关研究；MM.1S 与 RPMI-8226 则是人源药效和机制研究中最常用的入口。
1.1 5TGM1 细胞系同系骨髓瘤模型
一、模型定位与临床映射
5TGM1 来源于 5T33 系统亚克隆，是免疫完整背景下应用最广的同系多发性骨髓瘤模型之一。其价值不只是能够建立肿瘤负荷，更在于能够在易感小鼠中稳定形成系统性骨髓瘤表型，并同时表现出骨髓受累、骨病和骨髓微环境依赖等关键特征。
从模型定位看，5TGM1 属于同系系统性多发性骨髓瘤模型，具有免疫系统完整、骨髓归巢能力强、骨病表现明显等生物学特征。它主要对应骨髓浸润、骨病以及骨髓微环境依赖型多发性骨髓瘤，推荐使用 C57BL/KaLwRij 小鼠，这是 5T 系列最经典、最稳定的易感背景。
如果项目需要连续监测病程和疗效，还可以使用 5TGM1-Luc 扩展模型。该模型属于动态成像系统模型，可持续进行生物发光成像追踪，适合长程随访和疗效动态观察，推荐动物品系同样为 C57BL/KaLwRij。
二、适用研究方向
5TGM1 更适合以下项目：
1. 免疫调节剂、骨髓微环境干预药、骨病改善药。
2. 需要同时观察肿瘤负荷、骨病和宿主免疫系统变化的项目。
3. 需要较长病程观察和生存终点的项目。
该模型不适合作为人源靶点抗体或人源细胞治疗的唯一体内依据，因为它的核心优势来自同系免疫背景和疾病过程，而不是人源抗原表达。
三、动物品系选择
5TGM1 的标准宿主为 C57BL/KaLwRij 小鼠。使用该背景并非简单沿用习惯，而是因为 5T 系列骨髓瘤本身就是在这一易感背景中逐步建立和稳定下来的。在该背景下，骨髓归巢、骨病、脾受累、M 蛋白相关指标以及生存曲线都更具可重复性。
四、接种方式与研究路径
1. 尾静脉系统播散模型
该模型通过尾静脉接种 5TGM1，使肿瘤细胞经循环进入骨髓生态位，并在骨髓和脾等部位扩增，形成系统性多发性骨髓瘤。其本质是系统播散和骨髓归巢模型，而不是实体瘤意义上的“转移模型”。
这一模型适合骨髓微环境研究、骨病研究、免疫调节剂评价、长期病程与生存研究，以及系统性疾病抑制研究。主要受累部位为骨髓、脾和骨系统。推荐观察周期通常为 2～6 周，必要时可延长。
基础检测指标建议包括：生物发光成像、体重、生存、M 蛋白或轻链。
机制检测指标建议包括：骨髓肿瘤负荷、脾重、骨髓病理、免疫细胞谱。
扩展转化指标可包括：骨微型计算机断层扫描或 X 线骨病评估、骨代谢标志物、细胞因子和残留病灶。
推荐阳性药以硼替佐米为首选；如需更强调长期病程或免疫调节，可加入来那度胺。若项目集中在骨病改善，也可增加糖皮质激素或骨代谢工具药作为补充对照。
2. 骨内模型
骨内模型是将 5TGM1 直接建立在骨髓腔内，以强化局部骨髓生态位和骨病表型。该模型适合骨髓局部定植、骨溶解、骨小梁破坏、骨髓靶向递药、骨病修复和微环境依赖性研究。主要受累部位为骨髓和骨系统，推荐观察周期通常为 2～6 周，必要时可延长。
基础指标建议为生物发光成像、体重和生存。
机制指标建议为骨影像、骨髓病理、骨髓负荷和骨代谢标志物。
扩展指标可增加局部骨小梁参数和骨病评分。
推荐阳性药仍以硼替佐米和来那度胺为主；若项目聚焦骨病修复或骨代谢方向，可加入相应骨代谢工具药。
3. 复发或停药反弹模型
5TGM1 虽没有完全统一的标准化复发流程，但非常适合建立残留病灶—停药反弹模型。常见设计是先用标准药物诱导疾病部分缓解，再停药追踪生物发光成像、M 蛋白和骨髓负荷回升情况。
该模型适合观察残留病灶和停药反弹，随访时间通常较原始模型更长。推荐检测指标包括：生物发光成像回升、M 蛋白回升、生存缩短、骨髓残留病灶比例及骨病持续恶化。推荐阳性药为硼替佐米；若研究免疫调节延缓复发，可补充来那度胺。
五、应用总结
5TGM1 是 5T 系列中兼顾病程、骨髓微环境、骨病和免疫背景的平衡型模型。若项目强调免疫完整性和骨髓相关性，它通常优先于人源皮下模型。
1.2 5T33 细胞系同系骨髓瘤模型
一、模型定位与临床映射
5T33 是 5T 系列中建立更早、系统负荷更高、病程更快的经典同系多发性骨髓瘤模型。与 5TGM1 相比，5T33 的核心价值更偏向快速进展、高系统负荷和生存终点，因此它不是 5TGM1 的简化版本，而是适用于另一类研究问题的独立模型。
从模型定位看，5T33 属于快速进展型同系多发性骨髓瘤模型，具有起病快、系统负荷高、脾脏受累明显等特征。它主要对应高负荷、快速进展型多发性骨髓瘤，推荐动物品系同样为 C57BL/KaLwRij，适合生存终点和强抑瘤药物评价。
二、动物品系选择
5T33 的首选宿主为 C57BL/KaLwRij。该背景拥有最成熟的历史资料、最强的结果可比性，也是系统播散、骨髓浸润和副蛋白变化资料最完善的宿主条件。
三、接种方式与研究路径
1. 尾静脉系统播散模型
该模型用于快速形成系统性骨髓瘤负荷，重点不在局部瘤体，而在快速系统负荷、生存压缩以及脾脏和骨髓受累。主要受累部位为骨髓和脾，常规推荐周期为 2～6 周，但由于 5T33 进展更快，给药窗口通常应较 5TGM1 前移。
该模型适合高负荷疾病、生存终点研究、短周期强抑瘤药评价和系统性疾病抑制研究。
基础检测指标建议为 M 蛋白、生存和体重。
机制检测指标建议为骨髓浸润、脾重、器官病理和骨病表型。
扩展指标可加入炎症因子和负荷相关分子。
推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺。对于强调快速拉开生存差异的项目，5T33 的结果效率通常高于 5TGM1。
2. 复发或停药反弹模型
该模型更适合定义为高负荷疾病在部分缓解后的再增殖模型。由于 5T33 病程本身较快，更适合在短周期内观察疾病反弹趋势。主要受累部位为骨髓和脾，推荐延长随访至可观察反弹。
推荐检测指标包括：M 蛋白回升、生存缩短、脾重回升和骨髓残留病灶。推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺。
四、应用总结
如果项目核心问题是“药物能否迅速压制高系统负荷骨髓瘤”，5T33 往往比 5TGM1 更直接。
1.3 MM.1S 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
MM.1S 来源于多发性骨髓瘤患者外周血，是经典的人源多发性骨髓瘤研究细胞系。它的真正价值不在于代表所有多发性骨髓瘤，而在于提供一个人源、可控、适合快速体内概念验证与骨髓相关进阶验证的平台。
根据研究路径不同，MM.1S 可形成三类主要模型。
第一类为 MM.1S 皮下异种移植模型，特点是建立快、重复性高，主要对应局部可测量的人源多发性骨髓瘤负荷，推荐宿主为 NSG 或 NOG，小鼠裸鼠可作为备选。
第二类为 MM.1S 骨内异种移植模型，更贴近骨髓微环境，主要对应骨髓浸润和骨髓生态位研究，推荐宿主为 NSG 或 NOG。
第三类为 MM.1S 系统播散模型，主要对应系统性多发性骨髓瘤负荷和骨髓归巢研究，推荐宿主同样为 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
NSG 或 NOG 是 MM.1S 最推荐的宿主背景，尤其适用于骨内、系统播散和长期骨髓相关研究。若项目只是进行皮下快速体积模型，裸鼠可作为成本导向备选，但其在骨髓归巢和系统性植入方面通常不如 NSG 或 NOG。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
MM.1S 皮下模型用于形成可连续测量体积的人源骨髓瘤瘤块。该模型不试图重建骨髓生态位，而是为了提供快速、直观、可批量比较的体内药效窗口。
适用场景包括快速体内概念验证、剂量探索、候选分子排序、ADC、小分子或单抗前期比较，以及药代和药效关系的初步建立。主要受累部位为局部皮下瘤体，推荐周期一般为 2～6 周。
基础指标建议为肿瘤体积和终点重量。
机制指标建议为人 CD138、Ki-67、裂解型半胱天冬酶-3、靶点占领或下游信号抑制。
扩展指标可加入生物发光成像和终点病理。
推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺；若项目方向为 BCMA、CD38 或 GPRC5D，可增加同靶点工具药。
2. 骨内模型
MM.1S 骨内模型是将细胞直接接入胫骨或股骨骨髓腔，以建立骨髓定植型人源骨髓瘤模型。该模型更关注骨髓腔内肿瘤负荷、骨髓生态位和骨病相关指标。
适用场景包括骨髓靶向递药、骨病评价、骨髓微环境机制研究，以及 ADC、抗体或骨髓定位药物的强化验证。主要受累部位为骨髓和骨系统，推荐周期一般为 2～6 周，必要时可延长。
基础指标建议为生物发光成像、生存和体重。
机制指标建议为骨影像、骨髓人 CD138、骨髓病理以及 M 蛋白或轻链。
扩展指标可加入骨代谢指标和骨小梁参数。
推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺；若项目为抗体方向，可增加达雷妥尤单抗思路工具药或 BCMA 方向工具药作为机制参照。
3. 系统播散或骨髓归巢模型
该模型通过静脉输入并结合示踪标记构建，主要用于系统性骨髓归巢和播散研究。它的标准化程度不如皮下和骨内模型，因此更适合作为进阶研究平台。主要受累部位为骨髓和脾，周期通常长于皮下模型。
推荐检测指标包括：生物发光成像、生存、骨髓负荷、脾重和器官病理。推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺。
4. 复发或停药反弹模型
MM.1S 的复发模型可建立在皮下或骨内基础上。皮下模型更适合观察体积回升，骨内模型更适合观察骨髓残留病灶、M 蛋白和骨髓内再进展。
皮下复发建议观察体积回升和终点病理；骨内复发建议观察生物发光成像回升、M 蛋白、骨髓负荷和生存。推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺；若研究免疫调节延缓复发，可加用免疫调节剂或细胞降解剂方向工具药。
1.4 RPMI-8226 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
RPMI-8226 来源于浆细胞瘤或骨髓瘤患者外周血，是历史应用极广的经典人源多发性骨髓瘤细胞系。与 MM.1S 相比，RPMI-8226 更适合作为标准化、通用型、文献可比性强的多发性骨髓瘤异种移植基线模型。
RPMI-8226 皮下模型适合通用快筛与基线对照，主要反映人源多发性骨髓瘤局部负荷，推荐宿主为 NSG 或 NOG，裸鼠可备选。
RPMI-8226 骨内模型更贴近骨髓生态位，主要反映人源多发性骨髓瘤骨髓浸润，推荐宿主为 NSG 或 NOG。
RPMI-8226 系统播散模型用于归巢和系统负荷研究，也推荐 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
RPMI-8226 的宿主逻辑与 MM.1S 基本一致：骨内和系统性研究优先使用 NSG 或 NOG；若只是进行皮下快速药效和候选排序，裸鼠可作为成本友好型备选。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
RPMI-8226 皮下模型用于快速、直观地获得人源骨髓瘤体内药效数据，其优势在于标准化程度高、文献可比性强、体积读数连续清晰。适用场景包括候选分子排序、剂量探索、小分子、ADC、单抗前期概念验证以及不同递药形式的横向比较。主要受累部位为局部皮下瘤体，推荐周期通常为 2～6 周。
推荐检测指标为肿瘤体积、终点重量、人 CD138、Ki-67、凋亡标志和靶点相关信号。推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺。
2. 骨内模型
RPMI-8226 骨内模型用于增强骨髓相关性，尤其适合骨髓靶向药物、骨病研究和骨髓微环境依赖机制研究。主要受累部位为骨髓和骨系统，推荐周期通常为 2～6 周，必要时可延长。
基础指标建议为生物发光成像、生存和体重。
机制指标建议为骨髓病理、骨影像、骨髓 CD138 以及 M 蛋白或轻链。
推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺；若为靶向抗体项目，可增加同靶点工具药。
3. 系统播散模型
该模型可通过静脉输入并结合示踪建立系统性骨髓归巢或播散研究平台。主要受累部位为骨髓和脾，周期一般长于皮下模型。
推荐检测指标包括生物发光成像、生存、骨髓负荷和脾重。推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺。
4. 复发或停药反弹模型
与 MM.1S 类似，RPMI-8226 的复发模型可建立在皮下或骨内基础上。若研究重点是局部再进展，可优先皮下；若重点是骨髓残留病灶，则优先骨内。
推荐检测指标包括体积或生物发光成像回升、残留病灶和骨髓负荷。推荐阳性药为硼替佐米和来那度胺。
1.5 多发性骨髓瘤模型选择决策树
多发性骨髓瘤的模型选择，不应从“哪株细胞最常见”出发，而应从临床映射是否需要骨髓微环境、骨病、系统性负荷或人源靶点验证出发。
如果研究重点是免疫调节、骨髓微环境干预、骨病改善和长期病程观察，应优先选择 5TGM1 同系模型。其中，若更强调系统性骨髓归巢、免疫完整背景和系统负荷，优先选择尾静脉系统播散模型；若更强调局部骨髓生态位、骨溶解和骨代谢修复，优先选择骨内模型。
如果项目特点是高系统负荷、快速进展、希望在较短周期内拉开生存差异，则优先选择 5T33 同系模型。此时推荐以尾静脉系统播散模型为主，重点观察生存、M 蛋白、脾重和骨髓浸润。
如果研究对象是人源靶点药物，尤其是 BCMA、CD38、GPRC5D、蛋白酶体、免疫调节剂、细胞降解剂、ADC、单抗或双抗，则应优先从 MM.1S 或 RPMI-8226 切入。若项目处于早期体内概念验证、剂量探索和候选排序阶段，优先使用皮下模型；若需要回答“药物在骨髓微环境中是否仍然有效”，则尽快转入骨内模型；若研究目标升级为系统性骨髓归巢、系统负荷或生存终点，则可采用带示踪的静脉系统播散模型。
在 MM.1S 与 RPMI-8226 之间，若更看重骨髓瘤药理研究、糖皮质激素相关验证以及与现代人源靶点项目的衔接，可优先 MM.1S；若更看重行业通用性、历史文献可比性和标准化基线平台，则优先 RPMI-8226。
如果研究重点是复发，原始项目为皮下异种移植时，更适合观察体积回升；原始项目为骨内或系统播散模型时，更适合观察生物发光成像回升、M 蛋白再升高、骨髓残留病灶和生存缩短。
第二章 套细胞淋巴瘤
套细胞淋巴瘤模型选择的重点，不在于哪条细胞系更常用，而在于研究目标是快速药效、经典生物学问题，还是系统播散和生存问题。
2.1 JeKo-1 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
JeKo-1 来源于套细胞淋巴瘤患者外周血，具有较强侵袭性和较高成模效率，更适合快速获得体内药效结果。它特别适合 BTK 抑制剂、BCL2 抑制剂、小分子、ADC 以及部分抗体或双抗项目前期验证。
JeKo-1 皮下模型属于快速药效和候选排序模型，具有成瘤快、读数直接的特点，主要对应侵袭性较强套细胞淋巴瘤的快筛场景，推荐使用裸鼠、NSG 或 NOG。
JeKo-1 静脉模型属于系统播散和生存模型，主要反映器官浸润和系统受累，适合白血病化或系统负荷研究，推荐使用 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
若项目目标是皮下快速药效和体积监测，可使用裸鼠等宿主以兼顾成本与效率；若项目更关注系统播散、生存和器官浸润，则更推荐 NSG 或 NOG。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
该模型用于快速形成可连续测量的瘤体，适合 BTK 或 BCL2 项目、小分子和 ADC 早期验证以及联合用药排序。推荐周期一般为 2～5 周。
基础指标建议为体积和终点重量。
机制指标建议为 Cyclin D1、Ki-67 和凋亡标志。
推荐阳性药为伊布替尼和维奈克拉。
2. 静脉系统播散模型
该模型适合观察脾、肝、骨髓等部位的系统播散和生存终点，用于将套细胞淋巴瘤从“局部可测量负荷”升级为“系统性侵袭性负荷”。主要受累部位为脾、肝和骨髓，周期一般长于皮下模型。
推荐检测指标包括生存、脾肝浸润、骨髓负荷、外周人源细胞比例和生物发光成像。推荐阳性药为伊布替尼和维奈克拉。
3. 复发或耐药模型
JeKo-1 适合建立 BTK 或 BCL2 方向长期给药后的停药反弹或耐药趋势模型。推荐指标为体积或系统负荷回升、生存、器官浸润和关键信号恢复。推荐阳性药为伊布替尼和维奈克拉。
2.2 MINO 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
MINO 也是经典的人源套细胞淋巴瘤细胞系。与 JeKo-1 相比，它的价值更偏向经典套细胞淋巴瘤生物学、Cyclin D1 相关背景以及细胞周期和凋亡机制研究，而不是单纯追求最快的体内结果。
MINO 皮下模型属于经典生物学验证模型，具有典型套细胞淋巴瘤表型，适用于 Cyclin D1 相关研究，推荐动物品系为裸鼠、NSG 或 NOG。
MINO 静脉模型属于系统播散和生存模型，适合系统性套细胞淋巴瘤研究，推荐 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
MINO 皮下模型可使用裸鼠或 NSG、NOG；若以系统播散、生存和骨髓或脏器受累为重点，则优先 NSG 或 NOG。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
MINO 皮下模型适合在标准化条件下评价经典套细胞淋巴瘤相关药效和机制。常用于 Cyclin D1、BCL2、细胞周期和经典生物学研究，推荐周期为 2～5 周。
基础指标建议为体积和终点重量。
机制指标建议为 Cyclin D1、BCL2 和凋亡。
推荐阳性药为伊布替尼和维奈克拉。
2. 静脉系统播散模型
该模型用于观察系统性受累与生存，而不是局部皮下快速成瘤。主要受累部位为脾、肝和骨髓，周期一般长于皮下模型。
推荐检测指标为脾肝浸润、骨髓负荷、生存和外周负荷。推荐阳性药为伊布替尼和维奈克拉。
3. 复发或耐药模型
MINO 更适合做经典套细胞淋巴瘤背景下的长期给药与再进展模型。推荐检测指标为体积或系统负荷回升、Cyclin D1、BCL2 以及器官浸润。推荐阳性药为伊布替尼和维奈克拉。
2.3 套细胞淋巴瘤模型选择决策树
如果研究的是 BTK 抑制剂、BCL2 抑制剂、小分子、ADC 或联合方案前期概念验证，且项目处于早期候选排序阶段，优先选择 JeKo-1 皮下模型，因为这一阶段的核心是尽快获得可比较、可排序的体内药效结果。
如果研究目的偏向经典套细胞淋巴瘤生物学、Cyclin D1 相关性、细胞周期或凋亡机制补强，则更适合优先使用 MINO 皮下模型。MINO 不应被视为 JeKo-1 的低配替代，而应作为经典表型补强模型。
如果项目的临床映射已从局部可测量负荷转向白血病化倾向、系统播散、器官浸润和生存终点，则应从皮下模型切换到静脉系统播散模型。在这一场景下，JeKo-1 通常仍是优先入口；MINO 更适合作为第二验证或生物学补强模型。
如果研究已进入候选确认、双模型互证或长期给药后再进展阶段，较优策略通常不是只选择一株细胞，而是采用“JeKo-1 负责快速给出阳性结果，MINO 负责验证经典背景稳健性”的组合方案。
第三章 弥漫大B细胞淋巴瘤
弥漫大B细胞淋巴瘤模型选择必须围绕分子亚型展开，而不能将其视为单一疾病实体。ABC 型与 GCB 型在研究路径和药物映射上都存在明显差异。
3.1 OCI-LY3 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
OCI-LY3 属于 ABC 型弥漫大B细胞淋巴瘤，更适合 B 细胞受体、NF-κB、BTK、免疫逃逸以及侵袭性亚型研究。它不是泛用型弥漫大B细胞淋巴瘤模型，而是 ABC 亚型分层模型。
OCI-LY3 皮下模型适合快速筛选，主要反映 ABC 型局部可测量负荷，推荐动物品系为裸鼠、NSG 或 NOG。
OCI-LY3 静脉模型适合系统负荷、生存和器官浸润研究，推荐 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
皮下快筛可用裸鼠；若研究目标是系统播散、生存和器官浸润，则优先 NSG 或 NOG。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
适用于 BTK、B 细胞受体、NF-κB、BCL2 方向项目及 ADC、单抗前期验证。推荐周期一般为 2～6 周。
基础指标建议为体积和终点重量。
机制指标建议为 Ki-67、凋亡以及 NF-κB、B 细胞受体相关信号。
推荐阳性药为 BTK 抑制剂和 BCL2 抑制剂；临床相关对照可参照 R-CHOP 关键药物思路。
2. 静脉系统播散模型
适合系统播散、生存终点、器官浸润及后期候选确认。主要受累部位为脾、肝和骨髓。
推荐检测指标包括生存、脾肝浸润、骨髓负荷和生物发光成像。推荐阳性药为 BTK 抑制剂和 BCL2 抑制剂。
3.2 SU-DHL-6 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
SU-DHL-6 属于 GCB 型弥漫大B细胞淋巴瘤，并携带 EZH2 Y641N 突变，因此特别适合 GCB 亚型、EZH2 和表观遗传方向研究。它的核心价值在于为 GCB 亚型项目提供分层支撑。
SU-DHL-6 皮下模型适合 GCB 型和 EZH2 相关项目快筛，推荐动物品系为裸鼠、NSG 或 NOG。
SU-DHL-6 静脉模型适合 GCB 亚型系统播散和生存研究，推荐 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
皮下快筛可用裸鼠；系统性研究优先 NSG 或 NOG。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
该模型是 GCB 型和 EZH2 相关策略最直接的体内快筛入口。适用于 EZH2 抑制剂、表观遗传药物、BCL2 相关方案以及 ADC、单抗前期验证。推荐周期一般为 2～6 周。
基础指标建议为体积和终点重量。
机制指标建议为 EZH2 通路、凋亡和增殖。
推荐阳性药为 EZH2 工具药和 BCL2 抑制剂。
2. 静脉系统播散模型
该模型用于在 GCB 亚型背景下观察系统性浸润和生存，适合生存终点、系统受累和候选确认。主要受累部位为脾、肝和骨髓。
推荐检测指标包括生存、器官浸润和生物发光成像。推荐阳性药为 EZH2 工具药和 BCL2 抑制剂。
3.3 弥漫大B细胞淋巴瘤模型选择决策树
如果药物针对 B 细胞受体、NF-κB、BTK 或 ABC 型依赖通路，或者临床映射为侵袭性较强的非 GCB 优势人群，则应优先选择 OCI-LY3。项目早期可先用皮下模型建立体积和药效指标；研究进入候选确认、系统播散或生存终点时，再转入静脉系统播散模型。
如果药物针对 EZH2、表观遗传调控或 GCB 亚型分层，则应优先选择 SU-DHL-6。皮下模型通常足以支持前期体内概念验证；只有当项目进一步提出系统性受累、生存终点或候选确认需求时，才升级到静脉模型。
如果当前并未锁定亚型，而是希望做适应症泛化和项目稳健性增强，则更合理的路径不是在 OCI-LY3 和 SU-DHL-6 中二选一，而是采用 ABC 与 GCB 双模型并行策略，以形成“亚型差异加共同有效性”的双重证据。
第四章 急性髓系白血病
急性髓系白血病模型最容易出现的误区，是将皮下体积读数等同于白血病系统负荷。皮下模型只适合做快速体内活性判断，真正的系统性白血病负荷仍需依赖静脉模型。
4.1 MV4-11 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
MV4-11 是急性髓系白血病项目中应用极广的高敏模型，尤其适合 FLT3 相关项目、快速体内药效、剂量探索和系统性白血病负荷研究。
MV4-11 皮下模型属于快速体内概念验证模型，特点是高敏、读数快，主要用于局部替代型急性髓系白血病快筛，推荐宿主为裸鼠、NSG 或 NOG。
MV4-11 静脉模型属于系统性白血病模型，主要反映白血病负荷、器官浸润和生存，推荐 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
若做尾静脉系统白血病模型，优先 NSG 或 NOG；若仅做皮下快速体积模型，可用裸鼠。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
该模型用于快速获取体积读数和前期药代药效关系，是急性髓系白血病领域常用的高效率体内入口，但本质上仍属于替代型白血病模型。适用场景包括 FLT3 项目前期快筛、剂量探索以及小分子、蛋白降解剂体内概念验证。推荐周期一般为 2～4 周。
基础指标建议为体积和终点重量。
机制指标建议为 FLT3 通路、凋亡和增殖。
推荐阳性药为 FLT3 抑制剂、阿糖胞苷，以及阿扎胞苷联合维奈克拉方案。
2. 静脉系统白血病模型
该模型的重点是建立真正的白血病系统负荷，包括外周血、骨髓、脾和肝受累。适用于 FLT3 相关急性髓系白血病、系统负荷、生存终点和器官浸润研究。主要受累部位为骨髓、脾、肝和外周血，推荐周期一般为 2～4 周。
基础指标建议为外周血或骨髓人 CD45、生物发光成像和生存。
机制指标建议为脾肝浸润和骨髓负荷。
推荐阳性药为 FLT3 抑制剂、阿糖胞苷，以及阿扎胞苷联合维奈克拉。
4.2 HL-60 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
HL-60 是急性髓系白血病领域最经典的通用型细胞系之一，长期用于分化和细胞毒研究。其优势不在于某一个特定靶点，而在于文献积累深、分化研究传统强，适合通用急性髓系白血病药理研究。
HL-60 皮下模型属于通用快筛模型，特点是标准化、易解释，主要服务于广义急性髓系白血病药理研究，推荐宿主为裸鼠、NSG 或 NOG。
HL-60 静脉模型属于系统白血病负荷模型，用于外周、骨髓受累和生存研究，推荐 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
如果项目主要是前期快筛和局部体积监测，可选择裸鼠；若目标是系统性白血病负荷、生存和分化状态研究，则优先使用 NSG 或 NOG。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
HL-60 皮下模型用于快速建立急性髓系白血病体内药效基线，适合传统细胞毒药、分化诱导药和通用急性髓系白血病前期评价。推荐周期一般为 2～4 周。
基础指标建议为体积和终点重量。
机制指标建议为凋亡和增殖。
推荐阳性药为阿糖胞苷和分化诱导工具药。
2. 静脉系统白血病模型
该模型用于评价真正的白血病系统负荷与分化状态，适合白血病系统负荷、生存和分化药物研究。主要受累部位为骨髓、脾、肝和外周血，推荐周期一般为 2～4 周。
基础指标建议为人 CD45 和生存。
机制指标建议为骨髓、脾、肝浸润及分化标志。
推荐阳性药为阿糖胞苷、阿扎胞苷联合维奈克拉；分化方向可加入相应工具药。
4.3 OCI-AML3 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
OCI-AML3 来源于急性髓系白血病患者外周血，携带 NPM1 type A 和 DNMT3A R882C 突变，是精准分层型急性髓系白血病的经典模型。它适用于 NPM1、menin 和表观遗传方向研究，而不是广义急性髓系白血病快筛。
OCI-AML3 皮下模型属于分层型快筛模型，主要反映 NPM1 和 DNMT3A 相关背景，推荐宿主为 NSG 或 NOG。
OCI-AML3 静脉模型属于分层型系统白血病模型，主要反映骨髓负荷、生存和分层机制，推荐 NSG 或 NOG。
二、动物品系选择
优先使用 NSG 或 NOG。由于其真正价值在于分层和系统性白血病研究，不建议仅以裸鼠皮下模型作为主要依据。
三、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
该模型适用于 NPM1、menin 和表观遗传方向项目的体内初筛，推荐周期通常为 2～4 周。
基础指标建议为体积和终点重量。
机制指标建议为分子标志和凋亡。
推荐阳性药为阿糖胞苷、阿扎胞苷联合维奈克拉以及 menin 工具药。
2. 静脉系统白血病模型
该模型用于在 NPM1 和 DNMT3A 分层背景下建立真正的白血病系统负荷和生存终点，适用于 NPM1 或 menin 项目、候选确认及分层适应症研究。主要受累部位为骨髓、脾、肝和外周血，推荐周期通常为 2～4 周。
基础指标建议为外周血或骨髓人 CD45、生物发光成像和生存。
机制指标建议为骨髓负荷和分子标志。
推荐阳性药为阿扎胞苷联合维奈克拉及 menin 工具药。
4.4 急性髓系白血病模型选择决策树
急性髓系白血病模型选择的第一原则，是区分替代型局部体积读数与真实白血病系统负荷。皮下模型只能回答“药物是否对该细胞有体内活性”，静脉模型才能回答“药物是否能控制白血病样系统受累”。
如果项目针对 FLT3 相关急性髓系白血病，尤其需要快速体内结果、早期概念验证、剂量探索或蛋白降解剂前期验证，则优先选择 MV4-11。项目早期可先用皮下模型起步；一旦进入候选确认或需要证明对白血病系统负荷有效，就应尽快转入静脉系统白血病模型。
如果研究的是传统细胞毒药、分化诱导药或广义急性髓系白血病药理，而不是特定分子分层问题，则更适合选择 HL-60。若项目重点只是前期快筛，可做皮下；若真正要看系统性负荷、分化状态或生存，则应转入静脉模型。
如果药物针对 NPM1、menin、DNMT3A 或表观遗传相关急性髓系白血病，则应优先考虑 OCI-AML3，并且原则上静脉系统模型优先于皮下模型。只有在非常早期需要体内初筛时，才将皮下模型作为辅助入口。
如果客户已经明确提出“我要看真实白血病系统负荷”，则模型选择顺序应为：先判断是否存在明确分子分层；若有 FLT3，优先 MV4-11；若有 NPM1 或 menin，优先 OCI-AML3；若无明确分层但希望观察通用系统负荷，则可用 HL-60。此时，外周血或骨髓人 CD45、脾肝浸润、生存和生物发光成像等指标比单纯体积更关键。
第五章 慢性髓系白血病
慢性髓系白血病最具机制闭环价值的动物平台并不是常规细胞系皮下模型，而是 BCR-ABL 骨髓转导或移植模型。
5.1 BCR-ABL 骨髓转导/移植 CML 模型
一、模型定位与临床映射
该模型直接对应 BCR-ABL 驱动的慢性髓系白血病，适用于 ATP 位点酪氨酸激酶抑制剂、变构抑制剂、耐药突变、白血病干细胞和残留病灶研究。其最大价值在于机制链路完整，而不是仅提供局部抑瘤信号。
从模型定位看，它属于驱动基因型慢性髓系白血病模型，具有机制直接、可开展耐药和白血病干细胞研究等特征，主要对应 BCR-ABL 阳性慢性髓系白血病，推荐动物品系为 C57BL/6 或其他同系背景。
二、动物品系选择
正式平台化方案应优先选择遗传背景清晰、后续机制研究便利的同系宿主，常用为 C57BL/6。
三、接种方式与研究路径
1. 骨髓转导或移植主模型
该模型通常通过将供体骨髓细胞进行 BCR-ABL 转导后移植入受体鼠，形成慢性髓系白血病样骨髓增殖性疾病。适用于酪氨酸激酶抑制剂评价、变构抑制剂评价、耐药突变研究和白血病干细胞研究。
模型常在 1～4 周内出现白细胞升高、脾大以及骨髓或脾浸润，之后即可进入干预阶段。
推荐检测指标包括白细胞计数、脾重、骨髓或脾浸润、生存以及 BCR-ABL 信号。推荐阳性药为伊马替尼、达沙替尼和阿西米尼。
2. 耐药或停药反弹模型
该模型建立在主模型基础上，适合长期给药、停药反弹和耐药突变演化研究。推荐检测指标为白血病干细胞比例、停药后白细胞回升、生存和耐药克隆。推荐阳性药仍为伊马替尼、达沙替尼和阿西米尼，可根据具体研究问题组合使用。
5.2 慢性髓系白血病模型选择决策树
如果客户研究的是经典 ATP 位点酪氨酸激酶抑制剂药效，例如伊马替尼、达沙替尼类药物，或者评价新一代 BCR-ABL 抑制剂的基础药效，则应直接进入 BCR-ABL 骨髓转导或移植主模型。这类项目的重点是白细胞计数、脾重、骨髓或脾浸润、生存以及 BCR-ABL 信号，而不是局部可测量瘤体。
如果药物类型是变构抑制剂、耐药突变抑制剂，或者研究目的是耐药机制、序贯给药和残留病灶，则同样应优先使用这一模型，但研究设计应延伸到长期给药、耐药和停药反弹单元。阿西米尼作为 BCR-ABL 变构抑制剂的代表性阳性药，适合纳入该路径。
如果研究目的是白血病干细胞、停药反弹和深层缓解后的再燃，也应继续使用 BCR-ABL 转导或移植模型，而不宜切换到更快但机制链路不完整的平台。此时核心读数应扩展到白血病干细胞比例、停药后白细胞回升、残留克隆和生存。
第六章 皮肤T细胞淋巴瘤
皮肤T细胞淋巴瘤模型的关键，在于区分局部皮肤病灶与系统性侵袭性 T 细胞肿瘤。MyLa 2059 更适合皮肤局部问题；HH 更适合系统性侵袭性问题。
6.1 MyLa 2059 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
MyLa 2059 是皮肤T细胞淋巴瘤研究中的经典资源，其价值更偏向局部皮肤病灶、皮内浸润和皮肤微环境，而不是系统性侵袭性表型。
MyLa 2059 皮内模型属于皮损和浸润模型，皮肤定位性强，主要对应局部皮肤型皮肤T细胞淋巴瘤，推荐动物品系为 NSG 或 NOG。
MyLa 2059 皮下模型属于局部可量化负荷模型，体积可测，适合局部皮肤相关研究。
MyLa 2059 静脉模型属于系统播散扩展路径，主要用于进阶型研究，不应作为默认主路径。
二、动物品系选择
由于该类模型对人源植入和局部组织环境要求较高，正式项目推荐 NSG 或 NOG。
三、接种方式与研究路径
1. 皮内模型
该模型用于建立局部皮损和皮肤浸润，是 MyLa 2059 最具临床映射价值的路径。适用于局部皮肤病灶、局部给药、皮肤微环境和皮肤浸润研究。主要受累部位为皮肤，推荐周期一般为 2～8 周。
基础指标建议为皮损面积或厚度。
机制指标建议为皮肤病理浸润、T 细胞表型和细胞因子。
推荐阳性药为组蛋白去乙酰化酶抑制剂，以及 CCR4 或 KIR3DL2 方向工具药。
2. 皮下模型
该模型用于将局部皮肤T细胞淋巴瘤负荷转化为可连续测量体积的研究系统，适合前期药效、局部负荷量化和体积读数需求。推荐周期一般为 2～8 周。
推荐检测指标为体积、皮肤病理和表型。推荐阳性药为组蛋白去乙酰化酶抑制剂。
3. 静脉系统播散模型
该模型作为扩展路径，用于观察系统性负荷和生存，不宜写为 MyLa 2059 的默认主路径。推荐检测指标为生物发光成像、生存和器官负荷。推荐阳性药为组蛋白去乙酰化酶抑制剂。
6.2 HH 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
HH 来源于侵袭性皮肤 T 细胞白血病或淋巴瘤患者外周血，更适合承担系统性侵袭性皮肤T细胞淋巴瘤问题，而不是简单替代 MyLa 2059 的局部皮肤价值。
HH 皮下模型属于局部可量化负荷模型，适合体积监测，推荐宿主为 NSG 或 NOG。
HH 静脉模型属于系统侵袭性模型，可反映外周血和器官受累以及生存，是其核心价值所在，推荐宿主同样为 NSG 或 NOG。
二、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
该模型用于标准化监测局部肿块生长，适合前期药效和局部负荷读数。推荐周期一般为 2～8 周。
推荐检测指标为体积、终点重量和病理。推荐阳性药为组蛋白去乙酰化酶抑制剂。
2. 静脉系统播散模型
该模型更能体现侵袭性皮肤T细胞淋巴瘤的外周血和器官受累，是其系统性价值的核心。适用于系统播散、生存终点和侵袭性皮肤T细胞淋巴瘤研究。主要受累部位为外周血和多器官，推荐周期一般为 2～8 周。
基础指标建议为生存和外周负荷。
机制指标建议为器官浸润和细胞因子。
推荐阳性药为组蛋白去乙酰化酶抑制剂。
6.3 皮肤T细胞淋巴瘤模型选择决策树
如果客户最关心的是皮损、皮肤浸润、局部给药和皮肤微环境，则应优先选择 MyLa 2059 皮内模型。若药物为局部制剂、皮肤靶向药、微环境调节方案、CCR4 或 KIR3DL2 方向药物，或需观察皮肤内 T 细胞表型变化，则这一模型优先级最高。
如果客户仍聚焦局部病灶，但希望获得连续体积读数、前期药效排序或更标准化的量化终点，则可使用 MyLa 2059 皮下模型。
如果客户的问题是系统侵袭性皮肤T细胞淋巴瘤、外周血受累、器官浸润和生存终点，则应优先选择 HH 静脉模型。HH 的真正价值不在皮下肿块，而在系统受累。
如果项目已进入候选确认阶段，较优策略通常是“MyLa 2059 负责局部皮肤证据，HH 负责系统侵袭性证据”的双模型组合，而不是让单一模型同时承担两类临床映射。
第七章 霍奇金淋巴瘤
霍奇金淋巴瘤体内模型的价值，主要在于为 CD30 相关药物和霍奇金淋巴瘤细胞生物学研究提供平台，而不是完整复制临床复杂免疫微环境。
7.1 L-428 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
L-428 是霍奇金淋巴瘤体内研究中最经典的细胞系之一，特别适合 CD30 ADC、CD30 双抗以及霍奇金淋巴瘤细胞层面机制研究。
L-428 皮下模型属于快速药效模型，特点是 CD30 相关、体积可测，主要用于霍奇金淋巴瘤细胞层面药效评价，推荐宿主为 NSG、NOG，裸鼠可作为备选。
L-428 静脉模型属于系统浸润扩展模型，主要用于系统受累和生存研究，推荐 NSG 或 NOG。
二、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
该模型用于快速建立霍奇金淋巴瘤体内药效窗口，适用于 CD30 ADC、CD30 双抗和霍奇金淋巴瘤前期概念验证。推荐周期一般为 2～6 周。
基础指标建议为体积和终点重量。
机制指标建议为 CD30 和凋亡。
推荐阳性药为维布妥昔单抗。
2. 静脉系统浸润模型
该模型作为扩展路径，用于观察系统性受累和生存。推荐检测指标为生存和器官负荷。推荐阳性药为维布妥昔单抗。
7.2 KM-H2 细胞系异种移植模型
一、模型定位与临床映射
KM-H2 是另一条经典霍奇金淋巴瘤细胞系，更适合作为 L-428 之后的第二验证模型，以避免单一细胞系偏差。
KM-H2 皮下模型属于第二验证模型，适合补强 L-428 结论，推荐宿主为 NSG 或 NOG。
KM-H2 静脉模型属于系统浸润扩展模型，适合进阶平台研究。
二、接种方式与研究路径
1. 皮下模型
该模型用于提升霍奇金淋巴瘤结论稳健性，适合双模型互证和 CD30 方向第二验证。推荐检测指标为体积、终点重量、CD30 和凋亡。推荐阳性药为维布妥昔单抗。
2. 静脉系统浸润模型
该模型用于扩展到系统受累和生存终点。推荐检测指标为生存和器官负荷。推荐阳性药为维布妥昔单抗。
7.3 霍奇金淋巴瘤模型选择决策树
如果客户研究的是 CD30 ADC、CD30 双抗或霍奇金淋巴瘤前期概念验证，且当前阶段是最早期体内验证，则优先选择 L-428 皮下模型。因为这一阶段的目标是快速建立药效窗口，而不是优先追求系统浸润。
如果客户已经得到阳性结果，但担心单细胞系偏差，或者需要向后推进到更稳健的候选确认阶段，则应在 L-428 之后加入 KM-H2 皮下模型进行第二验证。KM-H2 的意义不在替代 L-428，而在补强结论稳健性。
如果客户研究目的是系统浸润、生存终点或进阶型体内评价，则可在 L-428 或 KM-H2 的基础上升级为静脉系统浸润模型。但需要明确，这是一条扩展路径，不应视为霍奇金淋巴瘤项目的默认首选。
第八章 骨髓纤维化
骨髓纤维化项目本质上是病程修饰模型问题，而不是单纯抑瘤问题。MPLW515L 与 JAK2V617F 都是经典驱动模型，但回答的问题并不完全相同。
8.1 MPLW515L 骨髓纤维化模型
一、模型定位与临床映射
MPLW515L 模型可通过骨髓转导或移植形成典型纤维化、胶原沉积和骨髓微环境重塑。其价值在于能较快产生脾大、炎症和纤维化指标，因此特别适合病程修饰药和抗纤维化方向研究。
从模型定位看，它属于快速病程型骨髓纤维化模型，脾大、炎症和纤维化信号清晰，主要对应骨髓纤维化或骨髓增殖性肿瘤病程修饰研究，推荐宿主为 C57BL/6。
二、接种方式与研究路径
1. 骨髓转导或移植主模型
该模型通过将携带 MPLW515L 的骨髓细胞移植到受体鼠，形成以脾大、炎症和纤维化为核心的骨髓纤维化模型。适用于 JAK 抑制剂联合、抗纤维化药、炎症调控药及病程修饰研究。
常见在 4～8 周内进入脾大和血液学异常窗口；若需要观察长期纤维化，可延长至 8～12 周。
推荐检测指标为全血细胞计数、脾重、生存、网状纤维染色、骨髓病理和炎症因子。推荐阳性药为芦可替尼；病程修饰方向可增加 BET 或 MDM2 工具药。
2. 撤药反弹模型
该模型适合观察 JAK 抑制剂撤药后的脾大、炎症和纤维化反弹。推荐检测指标为脾重反弹、全血细胞计数变化、炎症因子和纤维化持续性。推荐阳性药为芦可替尼。
8.2 JAK2V617F 骨髓纤维化模型
一、模型定位与临床映射
JAK2V617F 是骨髓增殖性肿瘤和骨髓纤维化中最经典的驱动背景之一。相关模型能够较好再现骨髓增殖性肿瘤和骨髓纤维化的关键病理表型，更适合用于突变背景映射更强、适应症分层更清楚的项目。
从模型定位看，它属于突变背景型骨髓纤维化模型，具有突变映射强、病程偏中长期等特点，主要对应 JAK2V617F 相关骨髓增殖性肿瘤或骨髓纤维化，推荐动物品系为 C57BL/6 或其他同系背景。
二、接种方式与研究路径
1. 常规模型
该模型可通过条件性表达或骨髓转导方式表达 JAK2V617F，形成骨髓增殖性肿瘤或骨髓纤维化相关病程模型。适用于 JAK 抑制剂、突变背景依赖性药物以及长期病程修饰研究。
推荐周期通常为 4～12 周，需根据模型构建方式和目标终点进行调整。
推荐检测指标为全血细胞计数、脾重、生存、网状纤维染色、JAK-STAT 信号和炎症因子。推荐阳性药为芦可替尼。
2. 长期病程或撤药反弹模型
该模型适合评估长期病程修饰、停药后反弹和微环境恢复。推荐检测指标为脾重、生存、JAK-STAT 信号、纤维化分级和炎症因子。推荐阳性药为芦可替尼。
8.3 骨髓纤维化模型选择决策树
骨髓纤维化项目的模型选择，本质上是病程修饰模型选择，而不是单纯抑瘤模型选择。MPLW515L 更偏快速病程与纤维化指标，JAK2V617F 更偏突变背景映射与长期病程。
如果客户最关心的是快速出现脾大、炎症、网状纤维化以及可读出的病程修饰信号，则应优先选择 MPLW515L 骨髓转导或移植模型。该模型适合 JAK 抑制剂联合、抗纤维化药、炎症调控药以及需要在较短周期内形成病程信号的项目。核心读数建议为全血细胞计数、脾重、网状纤维染色、骨髓病理和炎症因子，阳性药优先芦可替尼。
如果客户的临床映射更强调 JAK2V617F 突变人群、分子背景一致性、长期病程修饰和适应症分层，则应优先进入 JAK2V617F 模型。此类项目不是单纯要看到脾大和纤维化，而是要在更明确的突变背景中评价药物对病程和信号通路的影响。因此，当药物类型为 JAK 抑制剂、突变背景依赖性药物或长期病程修饰方案时，JAK2V617F 更合适。
如果研究阶段已经进入长期干预、停药反弹和耐药趋势，则模型选择不再仅由“哪种模型更快”决定，而要看客户更重视快速反弹读数还是长期分子背景一致性。若更重视停药后脾大、炎症和纤维化的快速反弹，可优先 MPLW515L；若更重视长期病程和突变依赖性持续影响，则更适合 JAK2V617F。
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